21世纪经济报道记者 闫硕 北京报道
“支持真创新，真支持创新。”这是国家医保局在今年的医保目录调整中多次明确提出的导向。
新版医保目录已于11月28日出炉，也将于不久后的1月1日正式落地实施。从结果看，业内普遍认为这次调整最主要的特点就是体现了真创新。今年新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种，38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率高达92.7%，较总体成功率高16个百分点。
今年的政府工作报告首次提及“创新药”，并将其列为积极培育的新兴产业之一。实际上，近些年来，我国持续鼓励创新药研发，创新药的发展利好持续释放。数据显示，“十四五”以来，中国共有113个国产创新药获批上市，是“十三五”获批新药数量的2.8倍，市场规模达1000亿元。
硬币的另一面，是我国医药企业的研发投入稳步上升。自2018年至2023年，上市医药企业研发费用占比从1.8%增至4.7%。相应地，研发管线也在持续增长，Citeline发布的《2024医药研发趋势年度回顾白皮书》显示，截至2024年1月2日，中国占全球在研药物的26.7%，相比2023年的23.6%增加了3个百分点，已成为全球第二大新药开发国家。从2019年开始，中国医药开发在过去五年迎来了鼎盛时期，增幅高达200.9%。
在医保谈判环境总体逐渐趋于成熟、企业对药品纳入医保的强烈意愿共振下，新药、创新药上市当年即入医保的例子已不鲜见。2024年206个目录外独家申报药品中，共有115个药品上市不满一年，其中更有66个药品是在上市当年即进行了医保准入申请。然而，需要指出的是，尽管新药、创新药进入医保已经提速，但仍有大量可以让患者有较大获益的创新药难以进入医保，同时医保目录内也有部分药品可以用疗效更好的创新药所替代。
创新药进入医保还存在哪些问题？又应该如何破解？对此，多位业内专家均向21世纪经济报道记者表示，目前创新药进入医保的难题，主要受研发阶段的管线同质化、上市时的价格高等方面因素的影响。需要社会各界共同探讨解决方案。
研发管线同质化
近些年，国家发布多项政策鼓励、支持创新药发展，今年自政府工作报告首提“创新药”之后，国务院办公厅6月发布的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》也多次提及“创新药”。
7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》；同月，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，针对创新药的审批时限也由此缩短至30个工作日。作为首个按照试点方案批准的临床试验申请，用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验审评审批仅用21日。利好政策不断，创新药快速发展。
回顾今年的药物研发，根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息及公开资料统计，截至12月16日，今年共有超90款新药（“新药”统计不含疫苗类产品）获NMPA批准上市，其中包括近40款1类创新药，另外还有近百款新药在中国获批了新适应症/新剂型。
在创新药中，癌症新药最多，有18款，占比达47%；此外还涵盖代谢性疾病、神经系统疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、罕见病等。从新药类型来看，小分子药物依然为主要的类型，占比达55%（21款），其次是抗体类药物（指单抗和双抗），占比达32%（12款），此外还涵盖抗体偶联药物（ADC）、CAR-T疗法、多肽类药物以及其他蛋白类药物。
成绩之外，还要直面问题。“从CRO的视角可以明确地看到，国内创新药水平显著提升。然而，过去临床试验中针对同一适应症和靶点的竞争尤为激烈。”ClinChoice昆翎中国首席医学官兰洋向21世纪经济报道记者表示，这也是由于，中国在PD-1、AD2HR2、CAR-T等领域存在明显的扎堆现象，大量重复研究层出不穷，而真正具备国际竞争力的或仅寥寥数家。
中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所研究员陈凯先近日在一次活动上对此举例道，仅仅是PD-1这个赛道，目前已批准上市的国外研发药物也就七八个。我国在这一赛道起步比西方国家晚，可是国内企业一拥而上，已批准上市的药物有十多个。
这其实也体现出部分企业存在风险厌恶的问题。医疗战略咨询公司LatitudeHealth创始人赵衡在接受21世纪经济报道记者采访时表示，大家都扎堆搞研发，其实就是一种不愿意冒风险的体现，因为同质化也就意味着这个研发管线比较热了，大家觉得风险小。
对于成功上市的药品，进入医保目录可以加速产品放量。但是，“如果一类创新药研发管线内卷严重，上市产品也比较多，就会导致部分产品肯定进不去医保，同时在进入医保时价格的比拼也将更残酷。”资深医改专家徐毓才向21世纪经济报道记者指出。
企业面临资金难题
有些产品没能进医保，主要因为企业不愿意降价，但企业也有自身的困难。来自德勤等行业分析机构的数据显示，药物研发成本逐年递增，但投资回报率却在不断下降。这也就导致药企在研发方面容易遇到资金难题。
在美、欧等海外医药市场，企业利润线和销售额表明，专利保护期较长且me-too药物竞争不激烈，所以前期投入后，上市初期两年的利润依然可观。相比之下，中国前期投入巨大，但获批后的医保价格偏低，加之me-too药物泛滥且专利保护期短，导致产品上市后常面临量价齐跌的困境。
“90%以上的创新药物在中国市场是无法回本的，无法盈利。因此，许多公司也在削减管线，这两年来，一些项目在进行中就停止了。”波士顿咨询董事总经理、全球合伙人胡奇聪曾向21世纪经济报道记者表示。
有科创板上市药企的高管向21世纪经济报道记者指出，创新药一旦纳入医保，价格往往会大幅降低，这使得创新药企难以获得足够利润支持后续研发，这是我们必须面对的难题。
数据显示，今年新纳入的药品平均降价63%，与2023年基本相当。
“现在每年的降价幅度在60%，而且两年之后续约的时候，价格也有可能进一步下降。其实有些药品，比如呋喹替尼、泽布替尼在美国上市后，我们可以发现中美之间的价格差距在十倍以上，所以这些药企完全靠中国市场回收成本非常困难，除非走向海外，但出海也并不容易。”上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林向21世纪经济报道记者表示。
另一方面，当前医药产业的“寒冬”尚未彻底退去，投资人依旧谨慎，企业融资困难，“春天”的到来遥遥无期。
金春林表示，前些年我国药企在First-in-class以及Fast Follow方面做得还是比较好的，因为有大量的海外人才归来以及大量资本的注入。但是最近随着生物医药行业进入“资本寒冬”，导致不少企业在一些项目刚有成绩时就被迫卖掉了，因为他们需要资金维持企业运行。
“未来First-in-class以及Fast Follow产品的可持续性可能会碰到一些困难，原创药物的投入大、周期长、风险高，如果大家不看好，也没有强力的社会资本支持的话，今后研发的产品很难最终上市。”金春林说。
如何消除障碍？
对于如何消除创新药进入医保时存在的诸多障碍，多位专家表示，首先企业应从源头避免同质化研发，避免资源浪费。
徐毓才指出，对企业而言，可以进行兼并重组，未来做大做强是首要的，只有这样才能更好避免重复研发、重复生产。同时，企业需要提高创新药的研发能力，优化产品组合。研发成功后，如何提高市场的集中度和利用度也需要探讨。
赵衡指出，对企业而言，最主要的还是有没有真正的临床研发能力和提升药品临床价值的能力，如果没有，未来将越来越困难。
“企业要错位竞争，聚焦一些重复率较小的靶点，不再集中于肿瘤药、抗感染药物等热门靶点，成功上市后市场将更加广阔。同时，企业可以根据自身的风险承受能力，做一些Fast Follow的产品，经过结构的调整能有更好的疗效，这样有利于抢占市场。此外，企业面对创新药研发的这些特点，要有长远目标和长期的资金投入。”金春林说道。
如今医保资金增长速度在下降，不少专家认为未来可能会回落到3%~5%。如何识别真正的创新并赋予其更高的价值，是医保系统需要解决的难题。
“我们需要寻找那些看上去单次费用比较高，但总体费用较为节约的药品。同时要识别出真正的创新药并将其纳入医保。”金春林指出，目前依据随机对照试验（RCT）结果来确定支付标准存在局限性。未来，是否可以利用真实世界数据来辅助决策，即在药品进入医保两年后，使用真实世界数据来验证疗效，并对那些疗效优于RCT或对照药，且成本更低的药品给予更多的支持，这有望实现多方共赢。
徐毓才强调，在目录调整时要按照循证医学依据，将真正能治病、治好病的药放进去，同时调整出循证医学证据不足的产品。
此外，在医保谈判中，有着“50万不谈，30万不进”的不成文规定，有不少新药可能因其高昂的价格，难以被快速纳入保障范围。
以CAR-T产品为例，目前我国共有6款产品上市，价格均在百万元左右。其中4款产品在今年的医保谈判中通过形式审查，但最终未能通过专家评审。今年也是CAR-T产品第四次冲刺国家医保，但仍没能实现突破。
“如果这个无形的门槛不改变，除非制药工业有巨大的效率提升，否则看不到CAR-T产品进医保的希望。”金春林指出，或者将医保支付和价格分离，拓展国家多层次保障体系中的商业保险，例如在基本医保报销一部分后，剩余部分由商业保险或个人支付。
事实上，当下，我国生物医药产业正处于向高质量发展的关键时期，医保、商保等多元化的支付途径需持续协同努力，为创新药开辟合理的发展空间，业内各方也在等待政策层面进一步精细化的设计。
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